《柳葉刀》雜志上發(fā)表了的一項新研究,首次證實了人胚胎干細胞(hESC)移植的中長期安全性和耐受性。
這項研究通過hESC移植,對18位不同類型的黃斑變性患者進行了治療,希望能夠改善他們嚴重受損的視力。結(jié)果顯示,細胞移植在三年后依然安全,有超過一半患者恢復了一定的視力。
“胚胎干細胞有能力成為機體內(nèi)任何類型的細胞,不過細胞移植是個比較復雜的問題,有形成畸胎瘤和出現(xiàn)免疫排斥的風險,”這項研究的領(lǐng)導者,Advanced Cell Technology公司的Robert Lanza教授說?!罢蛉绱?,首先從這一技術(shù)中獲益的,是眼睛這樣的免疫豁免區(qū)域(不產(chǎn)生強免疫應(yīng)答)?!?
研究人員將hESC分化成為視網(wǎng)膜色素上皮細胞,并其移植到18位患者的體內(nèi)(9名Stargardt黃斑變性患者和9名干性年齡相關(guān)黃斑變性患者)。在發(fā)達國家,Stargardt黃斑變性和干性年齡相關(guān)黃斑變性分別是青少年和成年人失明的主要原因。目前這些疾病還缺乏有效的治療方法,患者視網(wǎng)膜的感光細胞會最終完全退化而導致失明。
研究人員給這些患者的視網(wǎng)膜下注射了三種劑量的視網(wǎng)膜細胞(50,000、100,000和150,000個細胞)。后續(xù)研究顯示,人體在移植37個月后,仍能很好的耐受這些源自hESC的細胞。研究人員沒有在接受治療的眼睛中檢測到任何安全性問題(比如高度擴增和排斥)。患者的不良反應(yīng)主要與手術(shù)操作和免疫抑制有關(guān),與hESC沒什么關(guān)系。
研究表明,18位接受移植的患者中,有十人的視力出現(xiàn)了實質(zhì)性改善。而未接受移植的人,視力沒有出現(xiàn)類似的改善。
這項研究的另一位領(lǐng)導者,Jules Stein眼科中心的Steven Schwartz教授指出,這項研究向人們展示了hESC治療進程性視力喪失的安全性和潛力,是hESC用于臨床治療的重要一步?!?
Wake Forest大學再生醫(yī)學研究所的Anthony Atala在評論文章中寫道,Schwartz等人的工作是一項重要的成就。胚胎干細胞移植一路走來并非一帆風順。自1998年發(fā)現(xiàn)hESC以來,政治、倫理和科學爭論就一直沒有平息?,F(xiàn)在研究表明,用源自hESC的細胞治療患者,安全性和有效期可以長達三年……雖然hESC和誘導多能干細胞治療在廣泛應(yīng)用之前還有很多工作要做,但人們顯然已經(jīng)走上了正軌。